KEGG   DRUG: オナセムノゲンアベパルボベク
エントリ  
D11559                      Drug                                   
一般名   
オナセムノゲンアベパルボベク;
ゾルゲンスマ (TN);
Onasemnogene abeparvovec (USAN/INN);
Onasemnogene abeparvovec-xioi
商品名   
ゾルゲンスマ (ノバルティスファーマ)
米国の商品 
コード   
薬効分類: 4900
ATCコード: M09AX09
商品: D11559<US>
効能    
脊髄性筋萎縮症治療薬
  疾患
脊髄性筋萎縮症 [DS:H00455]
  タイプ
遺伝子治療薬
ターゲット 
SMN1 [HSA:6606] [KO:K13129]
階層分類  
医療用医薬品の薬効分類 [BR:jp08301]
 4  組織細胞機能用医薬品
  49  その他の組織細胞機能用医薬品
   490  その他の組織細胞機能用医薬品
    4900  その他の組織細胞機能用医薬品
     D11559  オナセムノゲンアベパルボベク; ゾルゲンスマ (TN)
医療用医薬品のATC分類 [BR:jp08303]
 M 筋骨格系
  M09 その他の筋骨格系疾患用薬
   M09A その他の筋骨格系疾患用薬
    M09AX その他の筋骨格系疾患用薬
     M09AX09 オナセムノゲンアベパルボベク
      D11559  オナセムノゲンアベパルボベク <US>
医療用医薬品のUSP分類 [BR:jp08302]
 遺伝障害, 酵素障害またはタンパク質障害: 置換, 修飾, 治療
  オナセムノゲンアベパルボベク
   D11559  オナセムノゲンアベパルボベク
ターゲットに基づく医薬品分類 [BR:jp08310]
 他に分類されないもの
  シグナリング分子
   スプライソソーム
    SMN1
     D11559  オナセムノゲンアベパルボベク <US>
日本の新薬 [jp08318.html]
 新再生医療等製品
  D11559
日本・米国・欧州の新薬 [jp08328.html]
 日米欧での承認状況
  D11559
ゲノムバイオマーカー [jp08341.html]
 生殖細胞変異に対する遺伝病治療
  D11559
リンク   
CAS: 1922968-73-7
PubChem: 384585535
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