| エントリ |
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| 一般名 |
トフェルセン (JAN);
Tofersen (JAN/USAN/INN);
BIIB067 |
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| 商品名 |
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| 米国の商品 |
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| 組成式 |
C230H317N72O123P19S15
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| 質量 |
7123.1589
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| 分子量 |
7127.90
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| 配列 |
(3'-5') -mC=A-G=G-A=dT=dA=dmC=dA=dT=dT=dT=dmC=dT=dA=mC-A=G-mC=mU
(X:2'-O-(2-methhoxyethyl) , dX:2'-deoxy, mX:5-methyl)
(=bond:P-thio) |
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| タイプ |
Nucleotide |
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| コード |
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| 効能 |
翻訳阻害薬 |
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| 疾患 |
筋萎縮性側索硬化症 (SOD1遺伝子変異を有する) [DS: H00058] |
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| タイプ |
アンチセンスオリゴヌクレオチド |
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| コメント |
希少疾病用医薬品指定: 筋萎縮性側索硬化症 [DS: H00058]
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| ターゲット |
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| パスウェイ |
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| ネットワーク |
| nt06464 | Amyotrophic lateral sclerosis |
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| 階層分類 |
医療用医薬品の薬効分類 [BR:jp08301]
1 神経系及び感覚器官用医薬品
11 中枢神経系用薬
119 その他の中枢神経系用薬
1190 その他の中枢神経系用薬
D11811 トフェルセン (JAN)
医療用医薬品のATC分類 [BR:jp08303]
N 神経系
N07 その他の神経系薬
N07X その他の神経系薬
N07XX その他の神経系薬
N07XX22 トフェルセン
D11811 トフェルセン (JAN) <JP/US>
医療用医薬品のUSP分類 [BR:jp08302]
中枢神経系用薬
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 治療薬
トフェルセン
D11811 トフェルセン (JAN)
ターゲットに基づく医薬品分類 [BR:jp08310]
酵素
オキシドレダクターゼ (EC1)
スーパーオキシドディスムターゼ
SOD1* [HSA_VAR:6647v1]
D11811 トフェルセン (JAN) <JP/US>
日本の新薬 [jp08318.html]
新有効成分含有医薬品
D11811
日本・米国・欧州の新薬 [jp08328.html]
日米欧での承認状況
D11811
ゲノムバイオマーカー [jp08341.html]
生殖細胞変異に対する遺伝病治療
D11811
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| リンク |
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| LinkDB |
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