KEGG   DRUG: ギボシランナトリウム
エントリ  
D11708                      Drug                                   
一般名   
ギボシランナトリウム (JAN);
Givosiran sodium (JAN)
商品名   
米国の商品 
組成式   
C524H694F16N173O316P43S6.43Na
質量    
17280.5941
分子量   
17288.883
配列    
(RNA 1) uaagaugaga cacucuuucu ggu
(RNA 2) cagaaagagu gucucaucuu a
  タイプ
Nucleotide
コード   
薬効分類: 3999
ATCコード: A16AX16
化学構造グループ: DG03084
商品 (DG03084): D11708<JP/US>
効能    
神経毒性中間体蓄積低減
  疾患
急性肝性ポルフィリン症 [DS:H00202]
  タイプ
RNA干渉(RNAi)薬
コメント  
希少疾病用医薬品指定: 急性肝性ポルフィリン症 [DS:H00202]
ターゲット 
ALAS1 [HSA:211] [KO:K00643] (mRNA)
  パスウェイ
hsa00860  ポルフィリンの代謝
相互作用  

階層分類  
医療用医薬品の薬効分類 [BR:jp08301]
 3  代謝性医薬品
  39  その他の代謝性医薬品
   399  他に分類されない代謝性医薬品
    3999  他に分類されないその他の代謝性医薬品
     D11708  ギボシランナトリウム (JAN)
医療用医薬品のATC分類 [BR:jp08303]
 A 消化管と代謝作用
  A16 その他の消化管及び代謝用製剤
   A16A その他の消化管及び代謝用製剤
    A16AX 種々の消化管及び代謝用製剤
     A16AX16 ギボシラン
      D11708  ギボシランナトリウム (JAN) <JP/US>
医療用医薬品のUSP分類 [BR:jp08302]
 遺伝障害, 酵素障害またはタンパク質障害: 置換, 修飾, 治療
  ギボシラン
   D11708  ギボシランナトリウム (JAN)
ターゲットに基づく医薬品分類 [BR:jp08310]
 酵素
  トランスフェラーゼ (EC2)
   アシルトランスフェラーゼ
    ALAS1
     D11708  ギボシランナトリウム (JAN) <JP/US>
日本の新薬 [jp08318.html]
 新有効成分含有医薬品
  D11708
日本・米国・欧州の新薬 [jp08328.html]
 日米欧での承認状況
  D11708
リンク   
PubChem: 405226574
LinkDB    

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