KEGG   DISEASE: 縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー
エントリ  
H02586                                                             
名称    
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー
  上位グループ
遠位型ミオパチー [DS:H00594]
概要    
Distal myopathy with rimmed vacuoles (DMRV) is an autosomal dominant distal myopathy. It has been reported that mutations in SQSTM1 cause this disease. SQSTM1 is an autophagic adaptor that shuttles aggregated and ubiquitinated proteins to the autophagosome.
カテゴリ  
神経系疾患; 筋骨格疾患
階層分類  
ICD-11 による疾患分類 [BR:jp08403]
 08 神経系の疾患
  神経筋接合部または筋の疾患
   原発性筋疾患
    8C75  遠位型ミオパチー
     H02586  縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー
パスウェイ 
hsa04140  Autophagy - animal
hsa04137  Mitophagy - animal
hsa04217  Necroptosis
hsa04380  Osteoclast differentiation
病因遺伝子 
SQSTM1 [HSA:8878] [KO:K14381]
治療薬   
アセノイラミン酸 [DR:D11016]
コメント  
Formerly, Nonaka myopathy [DS:H00596] was also known as DMRV.
リンク   
ICD-11: 8C75
MeSH: D049310
OMIM: 617158
文献    
  著者
Bucelli RC, Arhzaouy K, Pestronk A, Pittman SK, Rojas L, Sue CM, Evila A, Hackman P, Udd B, Harms MB, Weihl CC
  タイトル
SQSTM1 splice site mutation in distal myopathy with rimmed vacuoles.
  雑誌
Neurology 85:665-74 (2015)
DOI:10.1212/WNL.0000000000001864
LinkDB    

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